Patisiran（商品名：Onpattro）是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法。siRNA被包裹在脂质纳米颗粒中，通过静脉输注药物直接递送至肝脏细胞内。该药物于2018年10月获得FDA批准上市，是quan球shou款siRNA药物，也是第一个非病毒类载体给药系统的基因治疗药物，用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经疾病。
Onpattro通过RNA干扰导致突变型和野生型TTR mRNA降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少，以阻止或减缓疾病的进展。有研究表明，应用Onpattro18个月后患者在神经功能损害、日常生活质量、步行速度、营养状况方面均明显优于安慰剂组。
